Fampridin hilft bei seltener schwerer kindlicher Epilepsie

10. September 2021

Manchmal helfen Wirkstoffe bei mehreren Krankheiten, so auch das bei Gangschwierigkeiten eingesetzte Fampridin. Tübinger Forscher konnten damit Kindern mit einer sehr schweren und sehr seltenen Epilepsie helfen.

Normalerweise stehen hier auf amsel.de Nachrichten der umgekehrten Art: Ein Wirkstoff, der bereits für andere Erkrankungen angewandt wird, zeigt sich auch bei MS als wirksam. Beispiele sind Tecfidera, das zuvor bei Schuppenflechte eingesetzt wurde oder Ocrelizumab, bekannt aus der Krebstherapie.

Im aktuellen Fall, nämlich bei Fampridin, ist es umgekehrt und umso rührender, weil damit Kindern geholfen werden kann, die schon im ersten Lebensjahr oft mehrfach täglich epileptische Anfälle erleiden und später große Probleme beim Gehen, Sprechen, Schreiben, Konzentrieren und Rechnen haben.

Man spricht vom „Drug-Repurposing“, also der Neunutzung oder Zweitverwertung eines bekannten Medikamentes. In der angesprochenen Form der Epilepsie ist ein Gen mutiert, das für die Kaliumkanäle in den Nervenzellen zuständig ist und die für die Weiterleitung elektrischer Signale sorgen. In einer Unterform dieser Mutation am Gen KCNA2 wiederum führt die Störung zu gesteigerter Aktivität des Kaliumkanals – mit den oben genannten schweren Symptomen, welche die Kinder in ihrer Entwicklung hindern.

MS-Mittel hilft Kindern mit seltener schwerer Epilepsie

Weltweit sind gerade einmal 50 Fälle genau dieser Unterform bekannt. Studien und Forschungen zu derart seltenen Erkrankungen sind rar. Umso glücklicher, wenn hier dennoch Hilfe seitens der Forschung kommt – gefördert unter anderem durch die Eva Luise und Horst Köhler-Stiftung für Menschen mit Seltenen Erkrankungen im Jahr 2018. Tübinger Forscher konnten neun von elf betroffenen Kindern an mehreren kooperierenden Zentren weltweit mit Fampridin helfen. Die Symptome besserten sich teilweise stark. Die Mutter eines 15-jährigen Jungen berichtete schon 2018, dass ihr Sohn nun Treppen steigen kann, was zuvor nicht möglich gewesen war.

Seit 2011 ist Fampridin bei Gangstörungen der MS zugelassen. Ein Segen für viele Menschen mit Multipler Sklerose, und nun auch für die Kinder mit der seltenen schweren Form der Epilepsie.

Quelle: Pressemitteilung des Universitätsklinikums Tübingen, 01.09.2021.

Redaktion: AMSEL e.V., 10.09.2021